우리가 암을 치료하는 방식을 바꿀 수 있는 "살아있는 약"

그래서 이번이 처음입니다.사람들 앞에서 이 이야기를 한 적이 이야기는그것의 개인적인 측면요기 베라는 세계적으로 유명했습니다.야구선수는 이렇게 말했습니다."만약 네가 갈림길에 다다랐다면,"길에서, 그것을 가져가세요.연구원들은,한 세기 이상 동안,면역 체계를 연구하기암과 싸우기 위한 방법으로,그리고 암 백신은,불행하게도, 실망스러웠습니다.그들은 오직 암에만 효과가 있었습니다.바이러스로 인해 발생합니다.자궁경부암이나 간암 같은 거요


그래서 암 연구자들은 기본적으로그 생각을 단념한면역 체계를 사용하는 것의.암과 싸우기 위해.그리고 면역 체계는, 어쨌든,암과 싸우도록 진화하지 않았습니다.그것은 병원균과 싸우도록 진화했습니다.외부로부터의 침입그래서 그것의 일은 죽이는 것입니다.박테리아와 바이러스그리고 면역체계가대부분의 암과 관련된 문제가 있습니다.침입하지 않는다는 것입니다.외부로부터;그것은 자신의 세포에서 진화합니다.그래서 면역 체계가 어느 쪽이든암을 문제로 인식하지 못하고,아니면 암을 공격합니다.그리고 우리의 정상적인 세포,자가 면역 질환으로 이어지는대장염이나 다발성 경화증 같은 거요


그럼 어떻게 피해요?우리의 대답은.합성 면역 체계그것을 인식하도록 설계되었습니다.그리고 암세포를 죽입니다.맞아요 -- 제가 말했습니다.합성 면역 체계유전자 공학을 이용해서 그런 일을 합니다.그리고 합성 생물학.우리는 자연적으로 발생하는 것으로 그것을 했습니다.면역 체계의 일부,B 세포와 T 세포라고 불립니다.이것들은 우리의 빌딩 블록이었습니다.T세포는 인간을 죽이기 위해 진화해 왔습니다.바이러스에 감염된 세포,그리고 B 세포는 만드는 세포입니다.분비되는 항체그리고 박테리아를 죽이기 위해 결합합니다.음, 만약 당신이 결합한다면요?이 두 가지 기능의도된 방식으로암과 싸우기 위해 그들의 목적을 바꾸는 것?우리는 그것이 가능하다는 것을 깨달았습니다.항체 유전자를 삽입하다B 세포에서 T 세포로.



어떻게 하는 거지?음, 우리는 HIV 바이러스를 사용했습니다.트로이 목마처럼T 세포의 면역 체계를 통과하기 위해.결과는 키메라입니다.환상적인 방화 생물그리스 신화에서 온,사자의 머리, 염소의 몸으로그리고 뱀의 꼬리.그래서 우리는 역설적이게도우리가 만들어낸 것우리의 B세포 항체로우리의 T세포 운반체그리고 HIV 트로이 목마."키메라 항원"이라고 불러야 합니다.수용체 T 세포" 또는 CART 세포.그 바이러스는 또한 유전자 정보를 삽입합니다.T 세포를 활성화하고 프로그래밍하는 것.그들의 살인 모드로.


그래서 CART 세포가 주입되면,암에 걸린 누군가에게그 CART 세포들이 어떻게 되는지종양 목표물을 보고 묶는 거죠?그들은 슈퍼차지 살인범처럼 행동합니다.스테로이드의 T세포.그들은 이 충돌 방어를 시작합니다.체내에 시스템을 구축 시스템그리고 문자 그대로 나누면 됩니다.그리고 수백만을 곱하면,그리고 나서 그들이 종양을 공격하고 죽이는 곳.이 모든 것은 CART 세포가의학에서 최초의 살아있는 약입니다.CART 세포는 곰팡이를 핍니다.당신이 먹는 일반적인 약과는 달리..그들은 자신의 일을 하고 신진대사를 합니다.그리고 다시 가져가야 합니다.CART 세포는 살아있습니다.그리고 몇 년 동안 직장에서.우리는 CART 세포들을 머무르게 했습니다.우리 암 환자들의 몸에서.이제 8년 이상 동안.그리고 이 디자이너는암 T 세포, CART 세포,반감기가 계산되어 있습니다.17년 이상의.그래서 한 번의 주입이 그 일을 할 수 있습니다.그들은 순찰을 유지합니다.당신의 남은 인생 동안.



이것이 시작입니다.의학의 새로운 패러다임의.자, 한 가지 중요한 도전이 있었습니다.이 T세포 주입에 말입니다.T세포의 유일한 공급원그것은 환자에게 효과가 있을 것입니다.당신의 T세포는 당신의 T세포는?만일 당신이 가지고 있지 않다면일란성 쌍둥이그래서 대부분의 사람들에게, 우리는 운이 없습니다.그래서 우리가 한 일은 CART 세포를 만드는 것이었습니다.우리는 성장하는 법을 배워야 했습니다.환자 자신의 T세포그리고 우리는 견고함을 개발했습니다.1990년대에 이것을 위한 플랫폼.그리고 1997년에, 우리는 처음으로 실험을 했습니다.환자의 CART 세포발달된 HIV-AIDS와 함께.그리고 우리는 그 CART 세포들이환자들 속에서 살아남았습니다.십여 년 동안그리고 그들의 면역 체계를 향상시켰습니다.바이러스도 줄었고,하지만 치료는 안 됐어요


그래서 우리는 실험실로 돌아갔습니다.그리고 앞으로 10년 동안.개선.CART 셀 설계에 적합합니다.그리고 2010년까지, 우리는 치료를 시작했습니다.백혈병 환자그리고 우리 팀은 세 명의 환자를 치료했습니다.만성이 진행된.2012년 림프구성 백혈병.치료할 수 없는 백혈병의 일종입니다.약 2만 명의 성인을 괴롭히는 것.매년 미국에서우리가 치료한 첫 번째 환자는퇴역한 해병대 하사관이었습니다.교도소 교정관도 있습니다그는 살 수 있는 시간이 몇 주밖에 없었습니다.그리고, 사실, 이미 지불했습니다.그의 장례식을 위하여.세포들이 주입되었고,그리고 며칠 안에 고열이 났습니다.그는 여러 장기 부전을 일으켰고,ICU로 이송되었습니다.혼수상태에 빠졌습니다.우리는 그가 죽을 것이라고 생각했습니다.그리고, 사실, 그는 마지막 의식을 받았습니다.그런데 또.갈림길이 벌어졌습니다.그래서, 약 28일 후에.CART 세포 주입,그는 깨어났습니다.그리고 의사들은 마침내 그를 진찰했습니다.그리고 암은 사라졌습니다.많은 대중들이녹은 곳에 있었더라면.골수 생체검사 결과 발견백혈병의 증거는 없고,그리고 그 해, 우리의 첫 번째 해에.세 명의 환자를 치료했습니다3개 중 2개는 지속적인 완화가 있었습니다.이제 8년 동안,그리고 한 명은 부분적인 완화를 받았습니다.

CART 세포들이 공격해왔고,이 환자들의 백혈병그리고 2.9 사이에 용해되었습니다.그리고 각각의 환자에게 7.7파운드의 종양이 있습니다.그들의 몸은 진짜가 되었습니다.CART 세포를 위한 생물반응기,수백만을 생산하는수백만 개의 CART 세포가골수에서,혈액과 종양 덩어리그리고 우리는 이 CART 세포들이체급보다 훨씬 높은 곳에서 펀치를 날릴 수 있습니다.복싱에 비유하자면.단 하나의 CART 세포가 죽일 수 있습니다.1,000개의 종양 세포.맞습니다. 비율입니다.천분의 일CART 셀과그 딸의 자손세포.나눌 수 있고 나눌 수 있는그리고 몸 안에서 분열합니다.마지막 종양 세포가 사라질 때까지


전례가 없습니다.암의학상처음 두 환자는완전히 완화된.오늘날 백혈병이 없는 상태로 남아 있습니다.우리는 그들이 치유되었다고 생각합니다.그들은 사람들입니다.선택의 여지가 없는 사람들은그리고 그들이 가지고 있던 모든 전통적인 방법으로,그들은 현대의 라자루스 사건과 같았습니다.내가 말할 수 있는 것은: 다행입니다.도로에 있는 갈림길들을 위해.


우리의 다음 단계는 허가를 받는 것이었습니다.급성 백혈병에 걸린 아이들을 치료하기 위해,아이들에게 가장 흔한 형태의 암우리가 등록한 첫 번째 환자는재판에 나온 사람은 에밀리 화이트헤드였고그리고 그 당시, 그녀는 6살이었습니다.그녀는 겪었습니다.일련의 화학 요법및 방사선 치료몇 년 동안,그리고 그녀의 백혈병은 항상 재발했습니다.사실, 그것은 세 번이나 되돌아왔습니다.우리가 그녀를 처음 봤을 때, 에밀리는 매우 아팠습니다.그녀의 공식적인 진단.진행성, 불치의 백혈병이었습니다.암이 그녀의 골수를 침범했고,그녀의 간, 그녀의 비장.그리고 우리가 그녀를 주입했을 때CART 세포로2012년 4월 봄에,앞으로 며칠 동안그녀는 나아지지 않았습니다.그녀는 더 나빠졌고, 사실, 훨씬 더 나빠졌습니다.우리의 교도소 교정으로서.경찰관은 2010년에,2012년에 중환자실에 입원했고,그리고 이것은 가장 무서운 포크였습니다.이 이야기의 전 과정에서.


셋째 날, 그녀는 혼수상태에 빠졌습니다.그리고 생명 유지 장치에.신부전, 폐부전, 혼수상태에 대한 것입니다.그녀의 열은 그만큼 높았습니다.3일 동안 화씨 106도로.그리고 우리는 몰랐습니다.무엇이 그 열을 발생시켰는지.우리는 모든 기준을 다 했습니다.감염에 대한 혈액 검사,그리고 우리는 찾을 수 없었습니다.그녀의 발열의 전염성 원인하지만 우리는 무언가를 발견했습니다.그녀의 혈통이 매우 특이한.본 적이 없는의학 이전에그녀는 높은 수준의 단백질을 가지고 있었습니다.인터루킨-6 또는 IL-6이라고 불리는그녀의 피 속에.사실, 그것은 천 배 이상이었습니다.정상치 이상의그리고 여기는 또 다른 곳입니다.도로의 갈림길이 들어왔습니다.


순전히 우연의 일치로내 딸 중 한 명은 형태를 가지고 있습니다.소아 관절염의결과적으로, 나는암 전문 의사로서,실험 요법내 딸을 위한 관절염,그녀가 그것들을 필요로 할 경우.그리고 우연히도 몇 달 만에에밀리가 병원에 입원하기 전에새로운 치료법이 FDA에 의해 승인되었습니다.인터루킨-6의 높은 수치를 치료하기 위해.그리고 그것은 관절염에 대한 승인을 받았습니다.내 딸이 가지고 있던 것.그것은 토실리주맙이라고 불립니다.그리고, 사실, 그것은 방금 추가되었습니다.에밀리의 병원에 있는 약국에서관절염 치료용의


그래서 우리가 에밀리를 발견했을 때매우 높은 수준의 IL-6,중환자실에 있는 의사들을 불러서 말했어요"그녀를 치료하는 게 어때요?"이 관절염 약으로?"그들은 내가 카우보이라고 말했습니다.그렇게 제안한 것에 대해.그리고 그녀의 열과 저혈압 이후로다른 치료에 반응하지 않았습니다그녀의 의사는 재빨리 허락을 구했습니다.기관 검토 위원회에,그녀의 부모님,그리고 물론 모두가 그렇다고 대답했습니다.그리고 그들은 그것을 시도했습니다.그리고 결과는 아무것도 아니었습니다.타격이 없는

시술 후 몇 시간 이내토실리주맙과 함께,에밀리는 매우 빠르게 발전하기 시작했습니다.치료를 받은 지 23일 만에그녀는 무암 판정을 받았습니다.그리고 오늘, 그녀는 12살입니다.그리고 여전히 완화 중입니다.



그래서 우리는 이 폭력적인 반응을고열과 혼수상태의CART 세포를 따라가면,사이토카인 방출 증후군 또는 CRS.우리는 그것이 거의 발생한다는 것을 발견했습니다.치료에 반응하는 모든 환자들하지만 그런 일은 일어나지 않습니다.반응하지 않는 환자들에게서 말입니다.그래서 역설적으로,지금 우리 환자들은 희망합니다.치료 후 이 고열 때문에,느낌이 좀."그들의 인생에서 최악의 독감"그들이 CART-세포 치료를 받을 때.그들은 이 반응을 원합니다.그들은 그것이 일부라는 것을 알기 때문입니다.꼬불꼬불한 길의건강을 회복한불행하게도, 모든 환자가 회복되는 것은 아닙니다.CRS를 받지 않은 환자종종 치유되지 않은 사람들입니다.이제 CRS 사이에는 강력한 연결고리가 있습니다.그리고 면역 체계의 능력.백혈병을 근절하기 위해.

그래서 작년 여름에FDA가 승인했을 때백혈병에 대한 CART 세포,그들은 또한 사용을 공동으로 승인했습니다.IL-6 효과를 차단하기 위한 토실리주맙.그리고 그에 수반되는 CRS.이 환자들에게서.그것은 매우 특이한 사건이었습니다.의학사에서에밀리의 의사들은 지금추가 시험을 완료했습니다.30명의 환자 중 27명이처음 30명은 치료했고,아니면 90%,완전히 완화되었습니다.CART 세포 이후, 한 달 안에.90%의 완전한 완화율진행성 암 환자의 경우전례가 없는50년 이상의 암 연구에서.사실, 회사들은 종종 다음과 같이 선언합니다.암 실험의 성공만약 환자의 15%가완전한 응답률을 보였습니다.


주목할 만한 연구가 신문에 나타났습니다.2013년 "뉴잉글랜드 의학 저널".국제적 연구.그 이후로 이 결과를 확인했습니다.그리고 그것은 FDA의 승인으로 이어졌습니다.소아청소년용2017년 8월 백혈병.


그래서 최초의 승인으로서세포와 유전자 치료에 대해,CART-세포 치료이제 테스트도 완료되었습니다.난치성 림프종이 있는 성인의 경우.이 병은 약 20,000명을 괴롭힙니다.미국에서의 1년결과도 마찬가지로 인상적이었습니다.그리고 지금까지 내구성이 있었습니다.그리고 6개월 전에 FDA가 승인했습니다이 진행성 림프종의 치료CART 세포로.그래서 지금은 많은 실험실과 의사들이 있습니다.그리고 전세계의 과학자들.CART 세포를 검사한 사람들많은 다른 질병들에 걸쳐서,그리고 당연하게도, 우리 모두는 흥분했습니다.빠른 속도로우리는 환자들을 볼 수 있어서 정말 감사합니다.이전에 말기였던 사람들.에밀리가 그랬던 것처럼 건강한 삶으로 돌아갑니다.우리는 긴 완화 조치를 보게 되어 흥분됩니다.사실, 그것이 치료제가 될 수도 있습니다.



동시에, 우리는 또한 걱정이 됩니다.재정적인 비용에 관하여.그것은 15만 달러까지 들 수 있습니다.각 환자에 대한 CART 세포를 만드는 것.그리고 당신이 비용을 추가할 때.CRS와 다른 합병증들을 치료하는 것,비용이 들 수 있습니다.환자 한 명당 백만 달러.우리는 그 비용을 기억해야 합니다.하지만, 실패의 가능성은 훨씬 더 심각합니다.현재의 비치료 요법은암은 또한 비용이 많이 듭니다.게다가 환자는 사망합니다.그래서, 물론, 우리는 보고 싶습니다.지금 행해진 연구이것을 더 효율적으로 만들기 위해경제성 향상모든 환자에게.다행히도, 이것은 새로운 것입니다.그리고 진화하는 분야,그리고 다른 많은 새로운 것들과 마찬가지로.치료 및 서비스,업계가 알게 되면 가격이 내려갈 것입니다.더 효율적으로 일을 할 수 있습니다.


생각해보면도로의 모든 갈림길CART-세포 치료로 이어졌고,한 가지 인상적인 것이 있습니다.매우 중요한 것으로서우리는 그 발견들이이런 규모의 사건은 하룻밤 사이에 일어나지 않습니다.CART 세포 치료법이 우리에게 왔습니다.30년의 여행 끝에좌절이 많은 길을 따라.그리고 놀라움.이 모든 순간적인 만족의 세계에서연중무휴 24x7, 온디맨드 결과,과학자들은 끈기를 필요로 합니다.비전과 인내그 무엇보다도 중요한 것은그들은 길의 갈림길을 볼 수 있습니다.항상 딜레마 또는 우회는 아닙니다.때때로, 비록우리는 그때 그것을 알지 못할지도 모릅니다.포크는 집으로 가는 길입니다.