줄기세포로 심장 근육을 재생할 수 있을까요?

당신에게 말하고 싶습니다.도나라는 이름의 환자에 대한 것입니다.이 사진에서,도나는 70대 중반이었고정력적이고 건강한 여성대가족의 모계그녀는 가족력이 있었습니다.하지만 심장병에 대해서는그리고 어느 날, 그녀는 갑자기 발작을 일으켰습니다.가슴을 짓누르는 듯한 통증이 있습니다.이제 불행하게도, 대신에.의학적 치료를 구하는 중입니다도나는 약 12시간 동안 그녀의 침대로 갔습니다.고통이 지나갈 때까지다음에 그녀가 갔을 때그녀의 의사에게 진찰을 받기 위해,그는 심전도 검사를 했고,그리고 이것은 그녀가 가지고 있었다는 것을 보여주었습니다.큰 심장마비,뇌경색일 수도 있고요의학 용어로


이 심장마비 후에도나는 결코 예전 같지 않았습니다.그녀의 에너지 수치는 점점 낮아졌습니다그녀는 신체적으로 많은 것을 할 수 없었습니다.그녀가 이전에 즐겼던 활동들그녀가 할 수 없는 지경에 이르렀습니다.손주들을 따라다니며그리고 그것은 심지어 너무 많은 일이었습니다.진입로 끝까지 나가다우편물을 가지러 왔습니다.어느 날, 그녀의 손녀가개를 산책시키러 들렀습니다.그리고 그녀는 그녀의 할머니를 찾았습니다.의자에 앉은 채로의사들은 심장 부정맥이라고 말했습니다.심부전에 대한 부차적인 증상이었습니다하지만 당신에게 마지막으로 말해야 할 것은도나가 그냥..보통 환자도나는 내 엄마야



우리 이야기 같은 건불행하게도, 너무 흔합니다.심장병은 가장 큰 살인자입니다.전 세계에미국에서는,그것이 가장 일반적인 이유입니다.환자들은 병원에 입원하고,그리고 그것은 우리의 넘버원입니다.의료비우리는 1,000억 달러 이상을 소비합니다.10억 달러에 "B" --매년 이 나라에서심장병의 치료에 관하여참고로, 그것은 다음 이상입니다.연간 예산의 두 배워싱턴 주의




무엇이 이 병을 그렇게 치명적으로 만들까요?음, 모든 것은 그 사실로부터 시작됩니다.심장은 가장 덜 재생되는 기관입니다.인체에심장마비는 다음과 같은 경우에 발생합니다.관상 동맥에 혈전이 생기다심장의 벽에 혈액을 공급하는 것.이것은 혈류를 막습니다.그리고 심장 근육.신진대사가 활발하고,그래서 아주 빨리 죽습니다.불과 몇 시간 안에혈액 흐름을 방해하는 것.심장이 할 수 없기 때문에.새로운 근육을 다시 자라게 하고,흉터 형성으로 치유됩니다.이로 인해 환자에게 결손이 남습니다.마음의 양으로그들이 가지고 있는 근육.그리고 너무 많은 사람들 속에서그들의 병은 그 정도까지 진행됩니다.심장이 더 이상 따라갈 수 없는 곳.혈액의 흐름에 대한 신체의 요구와 함께.이러한 수요와 공급의 불균형.심부전의 핵심입니다.


그래서 사람들과 이야기할 때이 문제에 대해서,나는 종종 어깨를 으쓱합니다.그리고 다음과 같은 취지의 진술."글쎄, 척,우리는 무언가로 죽어야 합니다."


네, 하지만 이것 또한 제게 말해주는 것은우리가 이것에 대해 체념했다는 것입니다.우리가 해야 하기 때문에 현상으로서.아니면 우리?더 좋은 방법이 있을 것 같아요그리고 이 더 나은 방법은 사용을 포함합니다.줄기 세포를 약으로 사용합니다.


그렇다면 줄기세포는 정확히 무엇일까요?현미경으로 보면,별 일이 없습니다.그것들은 작고 둥근 세포일 뿐입니다.하지만 그것은 두 가지 주목할 만한 특성을 가지고 있습니다.첫 번째는 그들이 미친 듯이 분열할 수 있다는 것입니다.그래서 나는 단세포를 가질 수 있고,한 달 후면저는 이것을 수십억 개의 세포까지 성장시킬 수 있습니다.두 번째는 그들이 차별화할 수 있다는 것입니다.아니면 좀 더 전문적이 되거나,그래서 이 작고 둥근 세포들은피부로 변할 수도 있고, 뇌로 변할 수도 있고,신장 등으로 변할 수 있습니다.자, 우리 몸의 어떤 조직들은줄기세포로 가득 차 있습니다.예를 들어, 우리의 골수는,매일 수십억 개의 혈구가 있습니다.심장과 같은 다른 조직들은꽤 안정적이고,그리고 우리가 아는 한,심장에는 줄기세포가 전혀 없습니다.그래서 심장을 위해서, 우리는외부에서 줄기세포를 들여오려면,그리고 이것을 위해, 우리는 의지합니다.가장 강력한 줄기세포 유형,만능 줄기 세포만능 줄기세포는 그렇게 명명되었습니다.왜냐하면 그들은 변할 수 있기 때문입니다.240개 정도의 세포 유형 중 하나인간의 몸을 구성하는 것.


그래서 이것이 제 큰 생각입니다.나는 인간을 데려가고 싶습니다.만능 줄기세포,그들을 대량으로 기릅니다.그들을 차별화합니다.심근 세포로그리고 접시에서 그것들을 꺼냅니다.심장에 이식하는 것은심장마비를 일으킨 환자들의.내 생각에 이것은 벽을 다시 심을 것 같습니다.새로운 근육 조직으로그리고 이것은 회복될 것입니다.심장에 대한 수축 기능


그리고 난 어렸고,저는 그것으로 가득 차 있었고, 저는 생각했습니다.실험실에서 5년 동안,그리고 우리는 이것을 해결할 것입니다.이걸 클리닉에 가져다 놓을 겁니다실제로 무슨 일이 일어났는지 말씀드리겠습니다.



우리는 이것들을 바꾸기 위한 탐구로 시작했습니다.만능 줄기 세포를 심장 근육으로 만듭니다.그리고 우리의 첫 실험은 효과가 있었습니다.우리는 이 작은 구타 덩어리들을 가지고 있습니다.접시 안에 있는 사람의 심장 근육,그리고 그건 멋졌어요.왜냐하면 원칙적으로 다음과 같이 말했기 때문입니다.이것은 할 수 있어야 합니다.하지만 우리가 돌아다닐 때셀 카운트를 하는 것에,우리는 단 하나가1,000개의 줄기세포 중에서실제로 심장 근육으로 변하고 있었습니다.나머지는 단지 쌍둥이자리였습니다.뇌, 피부, 연골의그리고 장.그럼 어떻게 감방에서그것은 무엇이든 될 수 있습니다.단순한 심장 근육 세포가 되는 것?


이번 일로 우리는배아학의 세계로.한 세기가 넘도록 배아학자들은곰곰이 생각해 본심장 발달의 신비그리고 그들은 우리에게 주었습니다.본질적으로 구글 지도였던 것.수정란 한 개에서 시작하는 방법인간에 이르기까지심혈관계그래서 우리는 뻔뻔스럽게 도망쳤습니다.이 모든 정보그리고 인간의 심혈관을 만들기 위해 노력했습니다.발달은 접시에서 일어납니다.5년 정도 걸렸지만 요즘은우리는 줄기세포의 90%를 얻을 수 있습니다.심장 근육으로 변하기 위해 --900배의 향상그래서 이것은 꽤 흥미로웠습니다.





이 슬라이드는 당신을 보여줍니다.우리의 현재 셀룰러 제품우리는 심장 근육 세포를 키웁니다.작은 삼차원 덩어리로.심장 오르가노이드라고 불립니다.그들은 각각 500에서 1,000개를 가지고 있습니다.그 안에 있는 심장 근육 세포.자세히 보면, 이것들을 볼 수 있습니다.작은 오가노이드가 실제로 경련을 일으킵니다.각각 독립적으로 치고 있습니다.하지만 그들에게는 또 다른 속임수가 있습니다.그들의 소매 속에우리는 해파리에서 유전자를 얻었습니다.북서쪽 태평양에 살고 있는 사람들입니다그리고 우리는 기술을 사용했습니다.게놈 편집이라고 합니다.이 유전자를 줄기세포에 결합시키는 것.그리고 이것은 우리의 심장 근육 세포를 만듭니다.그들이 이길 때마다 녹색으로 점멸합니다.




자, 이제 드디어 준비가 되었습니다.동물 실험을 시작하기 위해.우리는 심장 근육 세포를 채취했습니다.그리고 우리는 그들을 이식했습니다.쥐의 마음속으로주어졌던실험적인 심장 마비한 달 후, 나는 걱정스럽게 바라보았습니다.내 현미경을 통해서 아래로.우리가 무엇을 키웠는지 보기 위해서,그리고 나는...아무 것도 없어요.모든 것이 사라졌습니다.하지만 우리는 이것을 인내했습니다.생화학적 칵테일을 생각해 냈습니다.우리가 부른우리의 "프로레슬링 칵테일"그리고 이것은 허용하기에 충분했습니다.생존하기 위한 우리의 세포들스트레스가 많은 과정을 통해.이식의그리고 지금 내가 봤을 때현미경을 통해서,신선하고, 젊고,인간의 심장 근육부상당한 벽에서 다시 자라기이 쥐의 심장의.그래서 이것은 꽤 흥미로워졌습니다.


다음 질문은 다음과 같습니다.이 새로운 근육이 동시에 움직일까요?심장의 나머지 부분으로?그래서 대답하자면,우리는 가지고 있던 세포로 돌아왔습니다.해파리 유전자가 들어 있습니다.우리는 이 세포들을 본질적으로 사용했습니다.우주탐사선우리가 시작할 수 있는.외국 환경 속으로.그리고 나서 그 번쩍임을 하라.우리에게 보고합니다.그들의 생물학적 활동에 대해.여기 보이는 것은확대된 보기입니다.흑백 화상기니피그의 심장의부상을 입은 후에 받은.우리 인간 심장 근육의 세 이식편.대각선으로 보면 알 수 있습니다.흰 줄이 늘어선 것그것들은 각각 바늘 자국입니다.그것은 2백만 명의 사람들을 포함하고 있습니다.그 안에 있는 인간의 심근 세포.그리고 비디오를 시작하면,당신은 우리가 본 것을 볼 수 있습니다.우리가 현미경을 통해 보았을 때.우리의 세포가 번쩍이고 있습니다.동시에 점멸하고 있습니다벽을 뚫고.상처입은 심장의.


이것은 무엇을 의미합니까?세포가 살아있다는 뜻이고그들은 잘 지내고 있고, 때리고 있습니다.그리고 그들은 성공했습니다.서로 연결되는그들이 동시에 박자를 맞출 수 있도록.하지만 그것은 훨씬 더 많아집니다.이것보다 더 흥미로운.그 추적을 보면,그것은 바닥을 따라 있습니다.그것은 심전도입니다.기니피그 자신의 마음으로부터.그리고 만약 당신이 그 번쩍이는 것을 줄세우면.심장 박동으로그것은 아래에 나와 있습니다.여러분이 볼 수 있는 것은 완벽한 것이 있다는 것입니다.일대일의 통신다시 말해서, 기니피그의.자연스러운 페이스메이커가 신호를 보내고 있습니다.그리고 인간의 심장 근육 세포.다음은 잠금 단계입니다.훌륭한 군인들처럼.




우리의 현재 연구는 다음으로 이동했습니다.내가 생각하는 것은가능한 최선의 예측 변수인간 환자의 경우,마카크 원숭이에 대한 것입니다.다음 슬라이드는 다음과 같습니다.현미경 이미지주어진 마카크의 심장으로부터.실험적인 심장 마비식염수 주사로 치료합니다이것은 본질적으로 다음과 같습니다.위약 치료자연사를 보여주기 위해병의마카크 심장 근육은 빨간색으로 표시되어 있습니다.그리고 파란색으로, 당신은 흉터 조직을 봅니다.그것은 심장마비로 인한 것입니다.이렇게 보면, 여러분은 어떻게근육에 큰 결핍이 있습니다.심장의 벽의 일부에.그리고 상상하는 것은 어렵지 않습니다.이 심장이 얼마나 힘든 시간을 보낼까요?큰 힘을 발생시킵니다.


대조적으로, 이것은 하나입니다.줄기세포로 처리된 심장의.다시, 당신은 볼 수 있습니다.그 원숭이의 심장 근육은 빨간색이고,하지만 보기조차 매우 어렵습니다.파란 흉터 조직,그리고 그것은 우리가 해왔기 때문입니다.그것을 다시 채울 수 있었습니다.인간의 심장 근육으로그래서 우리는 이 멋지고 통통한 벽을 가지고 있습니다.


좋아요, 잠시 시간을 내서 다시 정리해 보겠습니다.보여드렸습니다.우리가 줄기세포를 가져갈 수 있다는 것.그리고 그들을 차별화합니다.심근으로.우리는 그들을 살려두는 법을 배웠습니다.이식 후에,우리는 그들이 이겼다는 것을 보여주었습니다.심장의 나머지 부분과 동기화되어,그리고 우리는 그것들을 확장할 수 있다는 것을 보여주었습니다.가능한 한 최선을 다하는 동물로.인간의 반응을 예측할 수 있습니다.당신은 우리가 모든 장애물에 부딪혔다고 생각할 것입니다.우리의 길에 놓여있던 것, 맞죠?알고보니, 아닙니다.


이 마카크 연구는 또한 우리에게 가르쳐주었습니다.우리의 인간 심장 근육 세포가 만들어낸 것.전기가 불안정한 시기심실 부정맥을 일으켰고,아니면 불규칙한 심장박동,그 후 몇 주 동안우리는 그들을 이식했습니다.이것은 꽤 예상치 못한 일이었습니다.우리는 이것을 작은 동물들에게서 본 적이 없습니다.우리는 그것을 광범위하게 연구해 왔습니다.그리고 그것은 결과로 밝혀졌습니다.우리의 세포 그래프가상당히 미숙합니다.그리고 미성숙한 심장 근육 세포들.모두가 페이스메이커처럼 행동합니다.그래서 무슨 일이 일어나는지,심장에 주입하면,그리고 경쟁이 시작됩니다.심장의 자연스러운 심장박동기로누가 결정권을 가질 수 있는지에 대해.그건 일종의.만약 당신이 10대들의 재글을 데려왔다면,당신의 질서정연한 가정에 한꺼번에,그리고 그들은 규칙을 따르기를 원하지 않습니다.그리고 당신이 일을 처리하는 방식의 리듬,그리고 모든 사람들을 통제하는 데 시간이 걸립니다.그리고 사람들을 일하게 합니다.협조적으로그래서 현재 우리의 계획은세포들이 통과하도록 만드는 것입니다.이 골치 아픈 청소년기그들이 아직 접시에 있는 동안,그 다음에 이식할 겁니다사춘기 이후의 단계에서그들이 훨씬 더 질서정연해야 하는 곳.들을 준비가 되어 있습니다.그들의 행진 명령에 따라.그 사이에, 알고 보니우리는 실제로 꽤 잘 할 수 있습니다.로 처리함으로써.부정맥 방지제도 필요합니다.





그래서 한 가지 큰 질문이 아직 남아 있습니다.그리고 그것이, 물론, 전체 목적입니다.우리가 이것을 하기 위해 착수한 것:실제로 기능을 복원할 수 있습니까?상처입은 심장에?이 질문에 답하기 위해,우리는 소위 말하는 것에 갔습니다."좌심실 배출 비율"배출 비율은 단순합니다.혈액의 양짜낸 것마음에서 우러나오는박자마다자, 건강한 마카크를 입고,건강한 사람들처럼배출 분율은 약 65%입니다.심장마비 후, 분출율약 40%까지 떨어졌습니다그래서 이 동물들은심부전으로 가는 길입니다받는 동물들에게플라시보 주사,한 달 후에 스캔을 하면,우리는 그 분출을 봅니다.분수는 변경되지 않습니다.왜냐하면 심장은, 물론,자발적으로 회복되지 않습니다.하지만 모든 동물들은이식을 받은인간 심근 세포의우리는 상당한 개선을 봅니다.심장 기능이 있는이것은 평균 8점이었습니다.그래서 40%에서 48%까지.제가 말씀드릴 수 있는 것은8점이 더 낫다는 것입니다.무엇보다도지금 시장에 나와 있는심장마비 환자들을 치료하기 위해.그것은 무엇보다도 좋습니다.우리는 함께 했습니다.그래서 우리가 할 수 있다면,병원에서 8점을 얻었어요제 생각에 이건 큰 일이 될 것 같습니다.그것은 큰 영향을 미칠 것입니다.인간의 건강에 관하여


하지만 그것은 더 흥미로워집니다.그것은 단지 4주였습니다.이식 후에만약 우리가 이 연구들을 확장한다면,3개월 동안,우리는 22포인트의 완전한 이득을 얻습니다.배출 분율로


이들치료받은 심장이 너무 좋습니다.우리가 사전에 몰랐다면,이 동물들이 심장마비를 일으켰다는 것,우리는 결코 말할 수 없을 것입니다.그들의 기능 연구로부터.


앞으로, 우리의 계획은1단계를 시작하는 겁니다여기서 인간 실험의 첫 번째.2020년 워싱턴 대학교 --2년 후의 짧은 시간이러한 연구를 가정합니다.안전하고 효과적입니다내 생각엔 그들이 그렇게 될 것 같은데,우리의 계획은 이것을 확장하는 것입니다.그리고 이 세포들을 전 세계로 운송합니다.환자의 치료를 위하여심장병이 있는이 질병의 전 세계적인 부담을 고려할 때,이 치료법을 쉽게 상상할 수 있었습니다.1년에 백만 명 이상의 환자들


그래서 나는 시간을 상상합니다.아마 10년 후에우리 어머니 같은 환자가실제 치료를 받을 것입니다.근본 원인을 해결할 수 있는증상을 관리하는 것만이 아닙니다이 모든 것은 사실에서 비롯됩니다.줄기세포는 우리에게 능력을 줍니다.인체를 수리하기 위해구성 요소로부터.


그리 멀지 않은 미래에인간을 수리하는 것은 갈 것입니다.어떤 것으로부터.터무니없는 공상 과학 소설일반적인 의료 행위로.이런 일이 일어나면,가 될 것입니다.변혁적 효과발전에 필적하는.예방접종과 항생제의.